专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成盐城市某某水泥制品业务部疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成盐城市某某水泥制品业务部新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
相关文章
- 【太平洋汽车 行业频道】日前,特斯拉发布了2024年第三季度生产与交付报告:第三季度,特斯拉全球生产469796辆电动车,交付462890辆电动车,创今年新高。今年以来累计交付约130万辆电动车。2024-10-18
- 来源:南方都市报 9月7日,娃哈哈官方的一纸声明,又将娃哈哈及宗馥莉推到了舆论的中心。在媒体报道了多位娃哈哈集团前员工和内部员工集体诉讼维权的消息后,娃哈哈在声明中一一否定了上述媒体报道内容,但2024-10-18
- 据央视记者消息,截至当地时间9月7日,美国加利福尼亚州圣贝纳迪诺县的山火已燃烧两日,过火面积超过12.14平方千米约3000英亩)。该县向受山火影响地区的居民发布了疏散令。 加州消防局表示,目前2024-10-18
- 版权声明:本文版权为网易汽车所有,转载请注明出处。网易汽车9月3日报道在本次成都车展,ID. 与众首次设置独立展台,并打造了沉浸式的“金时之境”。展台上,除了3台不同配色的ID. 与众新车外,还设置了2024-10-18
- 来源:玉渊谭天 10月14日,东部战区发布“联合利剑-2024B”演习区域示意图,谭主第一时间找到军事科学院的付征南进行解读。 专家指出,从图上来看,这次的演习瞄得更准、更加直指要害。在卫星等2024-10-18
- 新能源汽车市场近年来不断涌现各式各样的车型,而极星4凭借其独特的设计理念和卓越的性能,成为了市场中的一颗璀璨之星。这款车型不仅在外观上打破了传统中大型SUV的固有印象,更在性能和舒适性上达到了新的高度2024-10-18
最新评论